I membri di u Cumitatu Scientificu SMA, i funzionari di u Ministeriu è l'associazioni SMA anu assistitu à u Workshop on Current Trattamenti in Spinal Muscular Atrophy (SMA) Disease, urganizatu da u Ministeru di Salute via videoconferenza.
À a riunione, i membri di u Cumitatu Scientificu SMA anu spartutu dati nantu à e droghe SMA utilizati. Inoltre, anu fattu presentazioni nantu à i studii scientifichi più recenti nantu à a terapia genica pussibuli, chì sò stati in l'agenda di pocu tempu.
Bilim kurulunca yapılan sunumlarda; yakın zamana kadar herhangi bir tedavisi bulunmayan SMA için ilk kez 2016 yılında bir ilacın çıktığı, Türkiye’nin aynı yıl bu ilacı dünyadaki ilk ülkelerden biri olarak tüm SMA tip-1 hastalarının erişimine ücretsiz sunduğu ifade edildi. Yine bundan kısa süre sonra, dünya devletlerinin büyük çoğunluğunun geri ödeme kapsamına almadığı hastalığın daha hafif formları olan tip-2 ve tip-3 hastalarımızın da ülkemizde ilaca ücretsiz erişiminin sağlandığı vurgulandı.
Segnu chì l'affirmazioni chì questi pazienti ùn anu micca trattamentu è chì mureranu s'ellu ùn ricevenu micca a terapia genica finu à l'età di 2 ùn riflettenu micca a verità, u Cumitatu Scientificu hà spartutu l'infurmazioni seguenti:
"I nostri pazienti SMA, chì a valutazione di l'applicazione hè stata cumpleta, beneficianu sempre di u trattamentu applicatu cù successu in u nostru paese, chì l'efficacità è l'effetti secundari sò cunnisciuti.
Son zamanlarda geliştirilen ve gündemde olan gen tedavisine ilişkin veriler, ilk süreçte olduğu gibi derhal ve titizlikle bilim kurulumuzca incelemeye alınmıştır. Sadece son 2 ayda bilim kurulumuz 5 kez toplanarak ilaçla ilgili verileri incelemiştir.
L'evidenza publicata nantu à e plataforme scientifiche nantu à l'efficacità di a terapia genica ùn hè micca abbastanza è ùn ci hè micca evidenza di a so superiorità à u trattamentu attualmente applicatu. In certi studii, hè statu infurmatu chì hà effetti secundari serii, soprattuttu fallimentu di u fegatu è u conte di piastrinu (tendenza à sanguinamentu).
Inoltre, cum'è parte di a prucedura di l'applicazione di a terapia genica, u sistema immune deve esse soppresso per almenu un mesi, è questu prucessu pò piglià finu à 1 annu, soprattuttu in certi pazienti cun pesu più altu. L'infizzioni è a suppressione di u sistema immune ponenu un risicu più grande in i nostri pazienti di SMA type-1 digià fragili, è u cursu di ogni malatia pò esse fatale, indipendentemente da a malatia.
I membri di u cumitatu scientificu, cunsiderendu tutti sti dati scientifichi; Hà dichjaratu chì i dati attuali nantu à u rapportu benefiziu-dannu hè insufficiente, un trattamentu cun efficacità cunnisciuta hè digià applicatu è a suppressione di l'immunità durante l'epidemie di Covid-19 pò aumentà u risicu di morte, cusì l'applicazione di a terapia genica ùn hè micca. adattatu per u mumentu, è i sviluppi seranu seguiti.
U Cumitatu Scientificu SMA si riunisce ogni mese per seguità l'evoluzione in a nova alternativa di trattamentu. L'ONG è e famiglie sò infurmati à intervalli regulari.
Esse u primu à cummentà